Serce to jeden z narządów w klatce piersiowej, obok płuc i aorty, która dostarcza krew do całego ciała. Niestety,...
Bieganie jest modne. Cross-fit również. Niestety moda ta musi, prędzej czy później, doprowadzić do kontuzji. To w...
Serce to jeden z narządów w klatce piersiowej, obok płuc i aorty, która dostarcza krew do całego ciała. Niestety,...
„Nie ma jakiegoś tańszego zamiennika?” „Może jakiś rabacik?” „ILE?!” Tego typu zdania, każdy farmaceuta słyszy chyba codziennie. No i jak to jest? Czy rzeczywiście w Polsce leki są drogie? Skąd w ogóle biorą się takie a nie inne wartości na paragonach? Zapraszam do lektury. Zanim jednak przejdę do konkretów, chciałbym podkreślić jedno: nie jest to tekst polityczny. Nie mam zamiaru zastanawiać się, kto powinien płacić za leki (pacjenci czy państwo) ani czy system refundacyjny w Polsce jest dobry. Jest to tekst wyłącznie o tym, co składa się na ceny leków.
Leki możemy podzielić na innowacyjne (czasem nazywane oryginalnymi, jednak wolę tę pierwszą nazwę) oraz odtwórcze (generyczne). Te pierwsze, często kosztują krocie, a kiedy nie znajdą się na liście leków refundowanych i trzeba je kupować za 100% to pochłaniają sporą część budżetu domowego. W dodatku, po pewnym czasie pojawiają się odpowiedniki, które mogą być nawet kilkukrotnie tańsze!
| Z tego artykułu dowiesz się: |
Kiedy kupujemy chleb, na jego cenę składa się wiele elementów: cena składników, prądu, utrzymania pracowników, czynsz za lokal, amortyzacja urządzeń, transport, podatki i marża zarówno producenta, jak i sprzedawcy. Jednak możemy kupić tani chleb, z tanich składników, często z dodatkami (tzw. ulepszaczami) albo droższy (lub nawet drogi), wypiekany w tradycyjny sposób, na zakwasie, którego pierwszą porcję przygotował dziadek obecnego właściciela piekarni, z mąki pełnoziarnistej i bez zbędnych substancji syntetycznych. Płacimy tu za jakość, za tradycję, za pewne dodatkowe wartości. Czy tak samo jest z lekami? Czy droższy znaczy lepszy? Odpowiedź, może być tylko jedna – nie!
Zacznijmy od początku. Leki możemy podzielić na innowacyjne (czasem nazywane oryginalnymi, jednak wolę tę pierwszą nazwę) oraz odtwórcze (generyczne). Te pierwsze, często kosztują krocie, a kiedy nie znajdą się na liście leków refundowanych i trzeba je kupować za 100% to pochłaniają sporą część budżetu domowego. W dodatku, po pewnym czasie pojawiają się odpowiedniki, które mogą być nawet kilkukrotnie tańsze! Czyli produkcja nie jest aż tak droga. Oczywiście, że nie jest! W końcu w całym opakowaniu leku, często znajduje się mniej niż 1 gram substancji czynnej, a reszta składników nie jest zbyt droga. Musimy jednak pamiętać o jeszcze jednym, elemencie, którego nie ma w cenie zamiennika czy chleba. Są to badania naukowe. Prześledźmy proces opracowywania nowego leku.
W pierwszej kolejności typuje się jakąś ogólną ideę, jaką ma spełniać nowa cząsteczka. To może być podstawowy szkielet substancji, wyjściowa molekuła, którą chcielibyśmy ulepszyć lub konkretne działanie. Następnie (obecnie najczęściej komputerowo) opracowuje się różne warianty chemiczne, cząsteczki, które mogą spełniać pierwotne założenie. Na tym etapie może powstać, nawet kilka tysięcy substancji chemicznych do przeanalizowania! Oczywiście, nie wszystkie z nich spełnią oczekiwaną rolę. Tu ponownie do akcji wchodzą komputery.
Dzięki posiadaniu gigantycznych baz danych, możliwe jest przeprowadzenie szczegółowych symulacji komputerowych, które pozwolą na pierwszy odsiew. W ten sposób do sprawdzenia pozostaje… co najmniej kilkadziesiąt substancji chemicznych. Czy ten pierwszy etap jest drogi? Konieczne jest posiadanie potężnych komputerów z dostępem do baz danych oraz wykwalifikowany personel do prowadzenia analiz, ale to jeszcze nie są duże koszty. Teraz te kilkadziesiąt substancji trzeba stworzyć, opracować procesy chemiczne, które pozwolą zsyntetyzować pożądane molekuły. Następnie każdą z nich, testuje się. Pierwsze badania prowadzi się metodami in vitro. Tworzy się kolonie komórek tworzących tkankę, na którą ma działać nowy lek. W ten sposób naukowcy mogą się upewnić, czy dana substancja, na przykład nie zabija zdrowych komórek. Koszty poniesione do tego momentu drastycznie rosną – konieczne jest posiadanie laboratoriów biologiczno-chemicznych, zakup surowców, uzyskanie materiałów biologicznych oraz jeszcze więcej pracowników.
Po tym etapie zostaje już kilkanaście różnych cząsteczek. Czas sprawdzić jak działają na żywych organizmach. W końcu co innego testy na komórkach jednej tkanki, a co innego badanie wpływu na całą, potwornie skomplikowaną biochemię organizmu. Niestety w efekcie zginie wiele zwierząt. Najczęściej w tym celu używa się myszy, szczurów i królików. Rzadziej małp i psów. Cały postęp jaki udało się nam uzyskać, nie jest na ten moment w stanie zastąpić tego etapu. Biologia jest nadal zbyt skomplikowana by dało się ją przenieść do symulacji komputerowej chociażby. U badanych zwierząt sztucznie wywołuje się choroby, na które ma działać nowy lek i sprawdza, czy zadziała oraz czy nie wywołuje poważnych działań ubocznych. W związku z tym wszystkim, koszty dalej coraz szybciej rosną. Konieczne jest posiadanie dodatkowych laboratoriów, mogących pomieścić zwierzęta, które trzeba kupić i utrzymać. W celu minimalizacji wyrządzania krzywdy zwierzętom do koniecznego minimum, wszystko musi być zaakceptowane przez komisje bioetyczne i ściśle nadzorowane, by spełniało szczegółowe procedury badań klinicznych.
Spośród tysięcy teoretycznych cząsteczek, do tego etapu dociera maksymalnie kilka. Taki odsiew jest konieczny, gdyż w dalszej kolejności wchodzimy już w fazę badań klinicznych. Na grupie kilkudziesięciu zdrowych ochotników bada się metabolizm, wchłanianie, wydalanie, toksyczność oraz interakcje z innymi przyjmowanymi substancjami. Określa się dawkowanie oraz sprawdza czy występują działania niepożądane. To jest pierwsza faza badań klinicznych.
Do drugiej przechodzą 1-2 leki. Podaje się go osobom cierpiącym na choroby, które mają w przyszłości być leczone właśnie tym lekiem. Prowadzi się to według ściśle określonych standardów, z podziałem na grupę kontrolna i grupę badaną. Ten etap ma na celu określenie czy leczenie jest bezpieczne i czy efekty przewyższają w wystarczającym stopniu ryzyko.
| ! | Co ciekawe, kiedyś w grupie kontrolnej stosowano placebo, w celu sprawdzenia czy lek rzeczywiście działa. Taka praktyka niesie za sobą jednak pewien problem etyczny. W końcu osoby przyjmujące placebo, w pewnym sensie skazywane były na brak leczenia, co mogło kończyć się tragicznie, jednak było konieczne. Obecnie coraz częściej zamiast placebo korzysta się z obecnego na rynku leku o znanym działaniu (najczęściej takiego, który dawnej był badany z wykorzystaniem placebo) i porównuje się czy nowa molekuła działa lepiej, wywołuje mniej działań niepożądanych, itp. |
Kiedy wiadomo, że stosowanie nowego leku ma sens czas na największą – III fazę badań klinicznych. Do niej potrzeba najczęściej kilku tysięcy chorych, którym podaje się nową substancję i sprawdza czy powstałe efekty terapeutyczne są wystarczające i jak się mają do kosztów terapii. Część cząsteczek odpada na tym etapie, w wyniku chociażby pojawienia się poważnych działań niepożądanych lub kiedy rzeczywisty efekt terapeutycznych jest zbyt mały i wprowadzenie takiej cząsteczki byłoby po prostu nie opłacalne.
Pozytywnie przejście III fazy pozwala na rejestrację cząsteczki jako dopuszczony do obrotu lek. Dopiero teraz możliwa staje się sprzedaż i rozpoczęcie czerpania zysków (choć do tego daleka droga). Nie oznacza to jednak koniec badań. Lek wchodzi w IV fazę badań klinicznych, gdzie analizuje się zgłaszane działania niepożądane oraz długofalowe efekty terapeutyczne. Całość badań klinicznych to ogromne koszty. Lek dostarczany jest przez producenta za darmo tysiącom pacjentów, wynajętych musi być kilkaset specjalistów, a w początkowych fazach płaci się ochotnikom.
Wszystko to, od kilku tysięcy substancji chemicznych, do jednego leku, stanowi gigantyczne koszty rozłożone w czasie na kilka-kilkanaście lat. W dodatku część leków kończy swoją historię na III fazie badań klinicznych, czyli cały proces może nigdy nie dać zwrotu. I właśnie to stanowi największą część ceny leków innowacyjnych. Producent po prostu musi zarobić na już przeprowadzone oraz przyszłe badania, a według szacunków koszt stworzenia i wprowadzenia jednego leku stanowi około 1 miliarda euro. Na zarobienie tego miliarda, twórca leku ma 20 lat, kiedy jego cząsteczka jest chroniona patentem. Gdy ten wygasa, na rynku pojawiają się leki generyczne – odtwórcze – zamienniki – równoważniki. Często dużo tańsze, bo ich producent nie musi ponosić kosztów tworzenia własnych, nowoczesnych leków.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) w 2019 roku ostatecznie zezwoliła na wprowadzenie do obrotu leku Zolgensma, pomimo, że początkowo nie wydała takiej zgody ze względu na horrendalnie wysoką cenę leku - koszt jednego wlewu to 9mln złotych. Zmiana decyzji podyktowana była faktem, że jednorazowe zastosowanie tego leku jest w stanie uratować życie objętego chorobą dziecka. Zolgensma jest zarejestrowana do stosowania u dzieci poniżej drugiego roku życia chorujących na rdzeniowy zanik mięśni. Czy przeniesienie tych wszystkich kosztów na pacjentów jest moralne? Czy da się tego uniknąć? Bez tego, żaden producent nie podejmie się trudu tworzenia nowych cząsteczek. A co za tym idzie, nie będzie miał miejsca postęp w farmacji.
Pozostaje jeszcze jedno pytanie – czy w Polsce mamy drogie leki? I tak, i nie. W 2016 roku, statystyczny Polak wydał w ciągu roku mniej niż 500 zł na leki (głównie na suplementy diety i leki przeciwbólowe i przeciwgorączkowe)Oczywiście wliczone są w to osoby, które nie wydały ani grosza. Z drugiej strony są Amerykanie, którzy wydają na leki blisko 4000zł rocznie. Patrząc jednak na samą Unię Europejską, należymy do krajów, które leki mają najtańsze. Posługując się przykładem leku stosowanego m.in. w schizofrenii, różnica ceny w Polsce (najtańszy w całej Unii), a najdroższym krajem wynosi ponad 200zł. Ale to jest lek refundowany, który cenę ma ustalaną urzędowo.
Innym przykładem są leki przeciwzakrzepowe, które należą do dość drogich, a w wielu wskazaniach są nierefundowane. Jeden z nich – Xarelto, w naszym kraju można dostać w cenie od 130-140zł (choć zdarzają się „oferty” powyżej 200zł), a przekraczając zachodnią granicę, w aptece zobaczymy (na tym samym leku), kwotę powyżej 450zł.Drogie potrafią być również niektóre witaminy i minerały - zwłaszcza stosowane jako wspomaganie leczenia chorób przelekłych np. chorób tarczycy.
Oczywiście, należy pamiętać, że istnieją znaczne różnice w zamożności w poszczególnych krajach i kiedy to weźmiemy pod uwagę, oraz fakt, że leków często potrzebują osoby, które już na starcie znajdują się w trudnej sytuacji finansowej to nietrudno odnieść wrażenie, że leki są stanowczo za drogie. Czy tak jest rzeczywiście? Trudno to jednoznacznie ocenić, szczególnie znając cały proces, jaki lek musi przejść od fazy projektu do wprowadzenia na rynek. Jeszcze trudniejszym zagadnieniem są systemy służby zdrowia i mechanizmy refundacji leków. Jednak ten temat ociera się już o politykę, którą nie chcę się zajmować.