Podanie leku poza wskazaniami - bezpieczne czy nie?

Czym jest podanie leku off-label?

Każdy lek dostaje się do obrotu aptecznego w ściśle określonych wskazaniach. Czyli korzyści z jego stosowania w chorobach wymienionych na ulotce przeważają nad potencjalnym ryzykiem związanym z terapią. Ten stosunek korzyści do ryzyka jest sprawdzany w toku trzech faz badań klinicznych. Jeśli producent chce konkretnym lekiem zacząć leczyć choroby nie wymienione w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL) ma obowiązek przeprowadzenia zupełnie nowego badania klinicznego. Dopiero po jego zakończeniu jest zobligowany złożyć niezbędne wyniki badań chemicznych, farmakologicznych, toksykologicznych oraz klinicznych. Dopiero wtedy nowe wskazanie może trafić najpierw do ChPL, a potem na ulotkę dla pacjenta.

shopping_cart Do koszyka

Cena 62,24 zł

2,07 zł szt.

Dicopeg Junior 30 saszetek po 5 g

shopping_cart Do koszyka

Lek

Produkt z Polski

Cena 11,12 zł

0,36 zł ml

Pedicetamol roztwór doustny 100 mg/ml, 30 ml

shopping_cart Do koszyka

Lek

Cena 19,81 zł

1,98 zł tabl.

Aleric Deslo Active 2,5 mg, 10 tabletek ulegająch rozpadowi w jamie ustnej

Dlaczego podanie leku offlabel jest tak popularne?

Niestety rozpoczęcie kolejnego badania wiąże się z kolosalnymi kosztami. Wprowadzenie nowego leku do obrotu przekracza często budżety małych europejskich Państw - nic dziwnego więc, że producenci niechętnie rozpoczynają nowe badania. Dlatego podanie leku poza wskazaniami jest pewną furtką do tego, by pokryć zapotrzebowanie na leki dla osób chorujących na chorobie rzadkie, dzieci czy chorych onkologicznie.

Dlaczego lekarz zapisał mojemu dziecku lek, który jest przeznaczony dla dorosłych?

Zgodnie z definicją off-label jest zaordynowanie leku przez lekarza osobie na chorobę, która jest nieujęta w ChPL albo osobie z populacji wiekowej dla której nie jest on przeznaczony. Charakterystycznym przykładem są kobiety w ciąży i mamy karmiące, na których badań klinicznych po prostu się nie przeprowadza. Podanie leku poza wskazaniami nie jest jednak strzelaniem na oślep, bo wybór opiera się na rzetelnych dowodach naukowych oraz doświadczeniu samego lekarza. Leki offlabel wykorzystuje się zwłaszcza u dzieci i osób starszych, dla których często nie istnieje odpowiednia postać leku odpowiednia dla dziecka.

Podanie leku poza wskazaniami u dzieci

Osoby te często nie mogą połknąć tabletki, a jej rozpuszczenie czy dzielenie niweczy efekt terapeutyczny. Dlatego leki off label stosuje się, gdy wszystkie możliwości są wyczerpane, a lek zaproponowany przez lekarza niemal na pewno okaże się skuteczny i bezpieczny. Podanie leku offlabel jest jeszcze zarezerwowane dla jednego przypadku - gdy lek skuteczny w danym schorzeniu, ale nie posiadający rejestracji jest wielokrotnie tańszy od innego leku posiadającego ten sam mechanizm działania. To co ważne - za podanie leku offlabel odpowiada lekarz po wyrażeniu zgody przez osobę, której jest proponowane to rozwiązanie.

Podanie leku offlabel - przykłady

Najpopularniejszym przykładem (ale już historycznym) zastosowania leku poza wskazaniami było wykorzystanie kwasu acetylosalicylowego (aspiryny) u osób z incydentami sercowo-naczyniowymi, , przewlekłą niewydolnością żylną, po przebytym zawale mięśnia sercowego. Przez lata lekarze i pacjenci korzystali z działania przeciwgorączkowego, przeciwzapalnego i przeciwbólowego aspiryny, ale zauważono, że ten sam lek w małych dawkach może chronić życie tysięcy chorych na choroby sercowo naczyniowo. Podanie offlabel aspiryny stało się tak popularne, że z czasem firma zarejestrowała ją oficjalnie jako lek anty-agregacyjny.

Leczenie kaszlu u dzieci poza wskazaniami

Innym doskonale znanym niejednemu rodzicowi lekiem stosowanym w pediatrii jest lek na kaszel suchy - prometazyna. To lek, który powszechnie stosuje off-label w formie syropu przeciwkaszlowego. Lek ten wcale nie tłumi kaszlu, nie likwiduje jego przyczyny, ale blokuje ośrodek kaszlu w mózgu, jednocześnie wyciszając pobudzony układ nerwowy. Sprawdza się więc w napadowym kaszlu, który nie daje się znieść klasycznymi środkami, który utrudnia dziecku funkcjonowanie w domu, przedszkolu czy szkole, który jest powodem przedłużającej się bezsenności.

Kodeina offlabel u dzieci

Również przepisywanie kodeiny dzieciom poniżej 12 roku życia można uznać za podanie offlabel. Część starszych lekarzy decyduje się na ten krok w przypadku duszącego kaszlu. Obecnie powoli rezygnuje się ze stosowania kodeiny u młodszych dzieci, zwłaszcza, że w aptekach dostępne są tak samo skuteczne i bezpieczne środki lecznicze np. butamirat i lewodropropizyna.

Offlabel u dorosłych

U starszych pacjentów bardzo ciekawym zastosowaniem leku offlabel jest podanie bevacizumabu w terapii zwyrodnienia plamki żółtej. To przykład podania leku poza wskazaniami z przyczyn czysto ekonomicznych. Bevacizumab choć nie jest zarejestrowane w tym schorzeniu, to jest znacznie tańszy od "blisko spokrwenionego" ranibizumabu, który takie wskazanie ma.

Podanie leku offlabel to szansa, ale również problem

Choć podawanie leków offlabel jest wielką szansą "niezaopiekowanych" przez medycynę i system opieki zdrowotnej pacjentów to niestety jest również rozpatrywany jako pewien problem medyczny, etyczny, społeczny, prawny. Leki offlabel nie mogą liczyć niestety na refundację kosztów terapii. To także spory problem dla lekarzy, którzy dla dobra pacjentów muszą wziąć na siebie pewne ryzyko. Światełkiem w tunelu może być podnoszone w wielu kręgach skrócenie procesu rejestracji leku oraz rozszerzanie rejestracji o nowe wskazania opierające się na dowodach naukowych, ale nie wymagających kosztownego rozpoczynania 3 serii badań klinicznych.